研究AAV2基因疗法中对侧眼给药对于RP
在一项剂量递增的1期研究中，对于由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良，用含有RPE65基因的重组腺相关病毒（AAV）载体（AAV2-hRPE65v2）进行单侧视网膜下注射，这已经显示出AAV2基因疗法的安全性和有效性。这一发现，伴随疾病的双向性和治疗中的可能用途，促使我们来确定参加1期研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2治疗对侧眼睛的安全性。
在后续的1期试验中，将总体积μL的一个剂量AAV2-hRPE65v2（1.5×载体基因组）通过视网膜下注射到先前没注射过的11名儿童和成人（在第二次给药时年龄11-46岁）的对侧眼睛中，这些患者是由于RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良，初次视网膜下注射后持续了1.71-4.58年。研究评估并观察了此方法的安全性，免疫反应，视网膜和视觉功能，以及从基线至3年随访时视觉皮质的激活程度。
该研究没有报道与AAV有关的不良事件，与这一过程相关的不良事件大多是轻度的（有3名患者发生陷凹，2名患者发生白内障）。1名患者因细菌性眼内炎而没有被纳入分析。研究还注意到，大多数无显著免疫原性的患者疗效有所改善。与基线相比，10名参与者的汇总分析显示：从30天持续至3年注射的眼睛平均迁移率和全视野光敏感度有所改善（迁移率P=0.，白光全视场灵敏度p0.），而在同一时间段内先前注射的眼睛没有显著变化（迁移率p=0.，白光全视场灵敏度p=0.）。在汇总分析中，第二只眼睛或以前注射的眼睛从基线到3年时的变化不显著（与基线相比的所有时间点P0.49）。
研究得出结论，据我们所知，AAV2-hRPE65v2是对对侧眼用药第一个成功的基因治疗法。结果强调了一些措施的使用，并帮助描述基因增强疗法对这种疾病产生极大益处的程度。了解更多详情，点击下方“阅读原文”
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