前沿AMD和Stargardt黄斑营
胚胎干细胞（ESC）的神奇之处在于它具有分化为众多特异细胞类型的潜能，ESC的应用前景似乎是无限的。但由于细胞来源于胚胎的伦理问题，以及可能分化为畸胎瘤或不需要的细胞类型和可能发生免疫排斥反应等不良反应的问题，其问世以来也饱受争议。但在眼球这个本身具有免疫豁免特点的器官探索ESCs应用似乎是现实的，能使排斥机率减小。具体到视网膜，非渗出性AMD和Stargardt黄斑营养不良的发病机制都与RPE细胞功能异常有关，RPE细胞可支持营养相邻的感光细胞，因此有可能通过视网膜下移植人类胚胎干细胞源性RPE细胞来阻止光感受器的变性，达到治疗这两种疾病的目的。
研究
Schwartz等人做了人类胚胎干细胞治疗AMD和Stargardt黄斑营养不良的初步研究。这项研究共入组18只眼：其中9例AMD和，9例Stargardt黄斑营养不良。入组患者的视力必须低于或等于20／，而且每个患者只入组一只眼。
患者随机接受三种不同数量的胚胎干细胞视网膜下移植术：个细胞，个细胞，1个细胞。在平均22个月的随访期间，患者统一接受全身免疫抑制治疗对抗移植排斥反应。
主要研究终点为移植组织的安全性和耐受性。次要研究终点为疗效，包括视力，视野，视网膜电图结果，生活质量调查表结果，和光学相干断层扫描分析结果。
图1.移植hESC源RPE细胞后眼底照相
18眼中13眼术后在萎缩区域边界可见色素沉着，但色素沉着与视力改善之间并没有相关性。10例患者的BCVA较术前明显提高，7眼BCVA保持不变，其中1眼视力下降10个字母。所有患者的对侧眼视力无改善。虽然视野，视网膜电图结果，阅读速度，和OCT结果移植手术前后对比无差异，但AMD组患者术后的生活质量表中感知的视力和近视力评分提高16-25分，Stargardt组术后则提高8-20分。
图2.AMD患者(A)及Stargardsts黄斑营养不良患者(B)BCVA变化
这项研究中出现了严重不良反应，其中4眼白内障进展，1眼眼内炎，1只眼出现严重玻璃体炎症。尽管这些并发症与ESCs并没有直接的联系，但与使用的移植方法有关。疗效的结果和不良反应与移植细胞的数量均无相关性，表明还需要进一步的研究来确定最佳的移植细胞数量。
结论?其实移植视网膜细胞的想法由来已久，但是把移植细胞植在萎缩区边缘以增强移植组织的血液供应的方法却是一种新的治疗策略。这项研究最主要的成果是显示视网膜下移植ESCs可以提高AMD和Stargardt患者的视力，无疑这是ESCs应用的巨大进步，但仍需更大样本研究对这项治疗提供更全面准确的评价。研究中虽然没有发生预期的主要安全问题，包括畸胎瘤的形成，免疫排斥，和不受控制的分化，实际上1/3的受试者发生了其他的不良反应。但因样本量太小无法统计，从而会产生对这项研究数据的有效性的质疑，所以对这项研究结果的解释应持谨慎乐观的态度。
原文：Lancet.Feb7;():-16.
治疗白癜风最好的医院是哪里北京治疗白癜风最好的专家
